【佳學(xué)基因檢測(cè)】基因編輯中的脫靶分析和 CRISPR/Cas9 在治療中的臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用

基因變異引起的基因編輯需求

學(xué)習(xí)腫瘤基因檢測(cè)全面性的標(biāo)準(zhǔn)與實(shí)施方案記錄《Protein Cell》在 2018 Mar; 9(3): 283–297發(fā)表了一篇題目為《基因編輯中的脫靶分析和 CRISPR/Cas9 在 HIV-1 治療中的臨床翻譯應(yīng)用》基因突變致病基因如何治療的臨床研究文章。該研究由Yi Yang, Han Wu, Xiangjin Kang, Yanhui Liang, Ting Lan, Tianjie Li, Tao Tan, Jiangyun Peng, Quanjun Zhang, Geng An, Yali Liu, Qian Yu, Zhenglai Ma, Ying Lian, Boon Seng Soh, Qingfeng Chen, Ping Liu, Yaoyong Chen, Xiaofang Sun, Rong Li, Xiumei Zhen, Ping Liu, Yang Yu,等完成。促進(jìn)了基因變異引起的疾病的的治療方案打研究，進(jìn)一步加快、基因治療臨床方案的形成和承認(rèn)度。

基因治療靶向藥物及正確治療臨床研究?jī)?nèi)容關(guān)鍵詞：

HIV-1,脫靶,CRISPR,無(wú)偏全基因組,GUIDE-seq,CIRCLE-seq,DISCOVER-seq,全基因組測(cè)序

基因藥物靶向治療基因檢測(cè)臨床應(yīng)用結(jié)果

隨著基因組編輯核酸酶走向更廣泛的臨床應(yīng)用，定義其特異性和效率極限的需求增加。已經(jīng)開(kāi)發(fā)了多種核酸酶切割檢測(cè)方法，允許對(duì)靶向景觀進(jìn)行全基因組調(diào)查，并檢測(cè)核酸酶誘導(dǎo)的雙鏈斷裂的各種修復(fù)結(jié)果。每種方法在靶點(diǎn)捕獲方法、靶點(diǎn)富集機(jī)制、細(xì)胞環(huán)境、錯(cuò)誤發(fā)現(xiàn)和細(xì)胞中真正的脫靶切割位點(diǎn)的驗(yàn)證方面都有優(yōu)點(diǎn)和缺點(diǎn)。本綜述探討了不同類(lèi)別的脫靶切割檢測(cè)系統(tǒng)的優(yōu)勢(shì)、局限性和起源，包括錨定引物富集 (GUIDE-seq)、原位檢測(cè) (BLISS)、體外選擇庫(kù) (CIRCLE-seq)、染色質(zhì)免疫沉淀(ChIP) (DISCOVER-Seq)、易位測(cè)序 (LAM PCR HTGTS) 和體外基因組 DNA 消化（Digenome-seq 和 SITE-Seq）。重點(diǎn)放在特定修改上，這些修改導(dǎo)致當(dāng)代技術(shù)的性能優(yōu)于其前輩，以及不同應(yīng)用技術(shù)的比較性能。這些技術(shù)的臨床相關(guān)性在評(píng)估新型 CRISPR/Cas9 HIV-1 治療策略的安全性的背景下進(jìn)行了討論。隨著賊近使用 CRISPR/Cas9 分別在人源化小鼠和非人類(lèi)靈長(zhǎng)類(lèi)動(dòng)物中成功抑制 HIV-1 和 SIV-1 病毒，嚴(yán)格探索潛在的脫靶效應(yīng)至關(guān)重要。此類(lèi)分析將受益于本綜述中討論的技術(shù)的應(yīng)用。關(guān)鍵詞：HIV-1、脫靶、CRISPR、無(wú)偏全基因組、GUIDE-seq、CIRCLE-seq、DISCOVER-seq、全基因組測(cè)序

腫瘤發(fā)生與反復(fù)轉(zhuǎn)移國(guó)際數(shù)據(jù)庫(kù)描述：

HIV-1, off-target, CRISPR, unbiased genome-wide, GUIDE-seq, CIRCLE-seq, DISCOVER-seq, whole genome sequencing